聋人得到基因调整以恢复自然听力

在两个月的时间里，由于世界上第一个耳聋的基因治疗试验，一群深度聋的人能够再次听到。这些志愿者因伤害而失去听力或者疾病，将注射一种含有一种基因的无害病毒，该基因应该引发耳内感觉受体的再生。这种方法的观点是，该方法将比其他技术提供更自然的听觉感受。助听器只是放大声音，而人工耳蜗将声波转换为大脑解释的电波，但它们并没有拾取所有固有频率。这意味着人们很难区分出声音和音乐中的许多细微差别。

广告“圣杯是为了让人们自然回归，”堪萨斯大学医学中心的Hinrich Staecker说，他正在领导这项试验。 “这就是我们希望做的事情 - 我们基本上是在修复耳朵，而不是人为地模仿它的作用。”

“圣杯是给人们自然的回音 - 这就是我们的意思希望通过修复耳朵做“我们还有许多事情我们不知道耳朵是如何工作的。这是因为内耳的精密机械被封闭在身体最坚硬的骨骼中，使得难以隔离而不会造成伤害。我们所知道的是声波被漏入耳朵，使耳鼓振动。这些振动通过三根小骨头传递到内耳的耳蜗。成千上万的感觉受体排列在耳蜗的一部分，称为Corti器官，成为内外毛细胞的行。由外毛细胞（如右上图所示）放大的声波振动内毛细胞，在其表面打开让神经递质流入的离子通道。这触发了耳蜗神经元中的电活动，将信息传递到大脑，使其可以加工。内外毛细胞都可能被大声的噪音，一些抗生素和疾病等药物损坏，不再生长。一种可能的解决方案出现在2003年，当时研究人员发现某些基因可以将支持毛细胞的细胞转化为两种类型的毛细胞。去看这些基因中的一种，即Atoh1，是否可用于改善听力，去年Staecker和同事们把它插入一种无害的病毒中，然后将其注射到几乎所有毛细胞都被破坏的小鼠的耳蜗中。两个月后，啮齿动物的听力提高了约20分贝。瑞士制药公司诺华公司（Novartis）的翻译医学负责人劳埃德•克里克斯坦（Lloyd Klickstein）表示：“这与你用手聆听耳朵以及通常听到的情况大致相同。”该公司的团队现在已经开始了。 - 在人们面前做同样的事情。在接下来的一个月里，他们将开始寻找大约45名患有严重听力损失的志愿者，这很可能是由于药物的副作用引起的。该组将失去大量毛细胞，但仍会在内耳中存在支持结构，例如神经元。 Klickstein说：“最大的风险是我们会干扰残余听力，所以我们从已经失去几乎所有听力的人开始。”年龄在18到70岁之间的人将有资格参加试验。那些天生聋的人不会因为他们经常没有支持毛细胞所需的结构。 Staecker估计这种方法可以帮助所有听力损失患者中的1％至2％，在美国多达700万人。

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